［폴리뉴스 황수분 기자］혈우병은 혈액 내 여러 응고인자가 결핍돼 발생하는 질환이다. 출혈이 잘 멈추지 않고 지혈이 어려워 생명을 잃을 수 있으며 치료도 어려운 난치병이다. 혈우병은 결핍된 응고 인자의 종류에 따라 구분되며 8번 응고 인자 결핍은 혈우병A, 9번 응고 인자 결핍은 혈우병B로 구분된다. 최근 국내외에서 희귀 약품으로 지정된 혈우병 치료제가 출시돼 눈길을 끌고 있다. 

JW중외제약은 투약 편의성을 개선한 A형 혈우병 예방요법 치료제 ‘헴리브라 피하주사(성분명 에미시주맙, 이하 ’헴리브라)’를 6일 출시했다.

‘헴리브라’는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제인 유전자 재조합 의약품이다. 이는 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신 신약이다.

현재 치료제는 주 2, 3회 걸쳐 혈관 내 투여하는 정맥주사지만, 헴리브라는 피부 아래 직접 주사하는 피하주사로 주 1회 투여해 예방 효과가 지속되는 등 환자들의 투약 편의성을 획기적으로 개선했다.

헴리브라는 제8인자 항체를 보유한 중증 A형 혈우병 환자에게 투여할 수 있다. 만 12세 이상 체중 40kg 이상, 항체역가가 5BU(Bethesda Unit)/mL 이상의 이력이 있는 경우, 최근 24주간 출혈 건수가 6회 이상으로 우회인자제제를 투여했거나, 면역관용요법에 실패한 경우 투여 대상으로 고시된 바 있다.

헴리브라는 지난해 1월 20일 식약처로부터 시판 허가를 받았으며 미국, 일본, 독일 등 90여 개국에서 시판됐다. 헴리브라는 비항체 중증 A형 혈우병 치료제 최초로 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

‘이수앱지스’는 미국 파트너사 카탈리스트의 혈우병 치료제 신약 ‘DalcA(CB2679d)’ 관련 유럽에서 특허를 받았다.

이수앱지스는 피하주사제형의 B형 혈우병 치료제 신약의 개발 파트너사인 미국의 카탈리스트 바이오사이언시스가 유럽 특허청(European Patent Office)으로부터 최근 특허 결정을 통보받았다.

2017년 6월 유럽연합집행위원회로부터 DalcA에 대해 희귀 의약품 지정을 받은 카탈리스트는 지난 2월 혈우병 및 유사 질환 유럽연합학회(EAHAD)에서 임상2상 중간결과를 발표했다. 지난달에는 피하주사제형의 차세대 Factor IX(FIX 제9번 혈액응고인자)인 DalcA의 임상 2b상을 완료했다. 카탈리스트는 임상 결과의 최종 데이터를 올해 상반기 내 발표할 예정이다.

카탈리스트의 대표 나심 우스만 박사는 “이번 유럽 특허 결정은 미국, 중국, 일본에 이어 DalcA의 지식재산권(IP)을 확보해 포트폴리오의 범위를 확대했다”며 “최근 DalcA는 임상 2b상을 완료하면서 DalcA가 B형 혈우병을 치료할 수 있는 적절한 전략임을 믿는다”고 말했다.