더욱이 바이로메드가 현재 미국에서 임상3상을 진행 중인 당뇨병성 신경병증(DPN) 치료제 VM202-DPN이 ‘블록버스터급’ 신약으로의 가능성을 내비치며 기대감을 한층 높이고 있다.

1996년 서울대학교 학내 벤처로 설립돼 2005년 12월 기술평가 특례로 코스닥에 상장한 바이로메드는 불치·난치병 치료를 위한 유전자치료제 개발 회사다. 

바이로메드의 대표적인 제품인 ‘VM202’는 근육에 주사하는 유전자치료제로 투여부위에 신생혈관 형성을 유도한다. 이러한 혈관신생 치료는 심혈관질환의 근본적인 원인을 해결할 수 있는 신개념 치료방법이라는 게 회사 측의 설명이다.

VM202는 혈관신생 치료에 기반을 둔 치료제로서 혈관폐색, 혹은 협착된 혈관의 기능을 대신할 수 있는 측부혈관의 형성을 촉진시켜 질환을 치료한다.

단순한 근육주사만으로 치료가 가능하며 기존 약물이나 수술을 적용할 수 없었던 환자들의 혈관 관련 질환을 근본적으로 해결할 수 있다는 게 특징이다.

아울러 생물학적 물질인 간세포성장인자(HGF)유전자를 이용해 안전성 또한 우수하며 체내 혈관과 관련된 질환들에서 다양하게 활용될 수 있다. 

VM202는 현재 ▲당뇨병성 신경병증(VM202-DPN) ▲허혈성 지체질환(VM202-PAD) ▲루게릭병(VM202-ALS) ▲심근경색·협심증(VM202-CAD)등 다양한 적응증으로 임상이 진행되고 있다. 

특히 VM202-DPN의 경우 최근 미국의 한 컨설팅 업체(View Point Health)가 최대 매출 추정치를 140억 달러(약 15조 원)로 전망하기도 했다. 블록버스터 신약 탄생 가능성을 엿볼 수 있는 대목이다.

DPN은 고혈당으로 인한 혈관손상 및 신경손상에 의해 발생하는 질병으로 당뇨병 환자의 약 30~50%에게서 나타나는 대표적인 합병증이다. 

고혈당으로 인한 혈관손상이 혈류를 막아 결국 신경 손상까지 이어지는 합병증으로 극심한  통증을 동반한다. 하지만 아직 뚜렷한 치료제가 없어 진통제 처방에 의존하고 있다. 

현재 미국 식품의약국(FDA)으로부터 허가 받은 당뇨병성 신경병증 치료제는 ‘리리카(성분명 pregabalin)’와 ‘심발타(성분명 duloxetine)’ 두 종류다. VM202가 임상3상을 통해 리리카나 심발타 수준의 통증 완화를 입증하게 되면 허가를 획득하게 된다. 

VM202는 기존의 치료제 대비 ▲매일 먹는 약이 아닌 2주 간격 2회 투약만으로 통증이 완화 된다는 점 ▲심각한 부작용이 발생하지 않았다는 점 ▲질병 조절(Disease-modifying)의 가능성이 존재하는 점 등의 경쟁력을 갖추고 있어 향후 시장 진출 시 높은 판매 실적이 기대되고 있다.

바이로메드는 글로벌 제약·바이오 시장에서 관심이 높은 CAR-T의 전임상 단계 파이프라인도 보유하고 있다.

2017년 8월 스위스의 제약사 노르바티스(Norvatis)가 미국에서 세계최초의 CAR-T 항암제  ‘킴리아(Kymriah)’의 판매를 승인 받은 이후 최근 CAR-T 파이프라인에 대한 글로벌 대형 제약사들의 관심이 커지고 있다.

CAR-T는 암 환자의 말초혈액에서 면역세포인 T세포를 분리해 유전자 기술로 면역력을 강화한 뒤 다시 환자에게 주사하는 최신 면역항암제다. 

4개의 CAR-T 후보물질을 보유하고 있는 바이로메드는 2015년 12월 미국의 바이오기업  블루버드 바이오(Bluebird Bio)에 CAR-T 후보물질 ‘VM801’을 계약금 100만 달러, 마일스톤 기술료(질환별 최대 4800만 달러, 경상기술료 별도)를 지급받고 수출한 바 있다. 

특히 이 계약은 블루버드 바이오가 이전 받은 CAR-T 기술로 신규 질환치료제를 개발할 때마다 마일스톤 기술료를 별도 지급하도록 체결돼 이후 블루버드 바이오의 제품군 확장에 따라 기술이전 전체 계약규모는 더욱 커질 것으로 기대되고 있다.

이와 별도로 바이로메드는 블루버드 바이오에 기술 이전한 후 남은 3개 후보물질(VM802, VM803, VM804)로 임상시험에 진입하기 위해 독립적인 개발도 진행 중이다.

구완성 NH투자증권 연구원은 “지난해 12월 필라델피아 스파크 세라퓨틱스(Spark Therapeutics Inc)사가 개발한 최초의 유전자치료제 럭스터나(Luxturna)가 미국 FDA 허가에 성공하면서 본격적으로 유전자치료제 시대가 열리고 있다”고 설명했다.

이어 “바이오메드는 VM-202의 파이프라인 가치 뿐 아니라 천연물신약의 기술료 수익을 내고 있으며 CAR-T 기술 관련 원천기술도 보유하고 있다는 점이 강점으로 평가된다”고 전했다.